Čínští vědci oznámili, že nástroj na úpravu genů je lepší než CRISPR

Nový nástroj je schopen provádět editaci genů podle jednotlivých vláken bez jakýchkoli řezů. (Foto: Flickr)

Čínští vědci tvrdí, že vytvořili novou techniku editace genů nazvanou CyDENT, která je účinnější než technologie CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats).

Vyplývá to ze zprávy, kterou v sobotu zveřejnil list South China Morning Post (SCMP).

Špičková technika editace genů CRISPR umožňuje přesné změny DNA v genomu organismu. Její vývoj v posledních několika letech významně posunul genetické inženýrství a biotechnologie.

Přináší však určitá rizika a problémy.

Účinky mimo cíl a mozaikovitost

Off-target efekty, kdy protein Cas9 může neúmyslně přestřihnout DNA v místech podobných, ale ne totožných s cílovou sekvencí, jsou jednou z hlavních obav CRISPR. To může vést k nechtěným mutacím v genomu, které mohou mít škodlivé důsledky, včetně vzniku nových onemocnění.

V některých případech se může stát, že ne všechny buňky v ošetřeném organismu nebo tkáni projdou požadovanou úpravou genu, což vede k mozaicismu, tedy situaci, kdy má člověk v těle dvě nebo více geneticky odlišných sad buněk. Protože některé buňky obsahují požadované genetické změny, zatímco jiné ne, může to ztížit použití některých léčebných postupů.

Může být také náročné účinně dopravit součásti CRISPR (Cas9 a vodicí RNA) do cílových buněk nebo tkání. Pro mnoho účelů může být nutné použít více technik doručení.

V neposlední řadě existuje možnost, že při použití CRISPR pro genovou terapii u lidí by imunitní systém zaměnil protein Cas9 za něco cizího a spustil imunologickou reakci, což by mohlo omezit účinnost léčby.

Některé z těchto problémů lze pomocí CyDENTu vyřešit, tvrdí vědci z Ústavu genetiky a vývojové biologie Čínské akademie věd. Nový nástroj má totiž schopnost provádět editaci genů podle jednotlivých vláken bez jakýchkoli řezů.

Vytvořen pomocí přístupu založeného na proteinech

Kevin Zhao, jeden z autorů studie a spoluzakladatel společnosti Qi Biodesign se sídlem v Su-čou, řekl SCMP, že za účelem lepšího přístupu k těžko dostupným genomům buněk byl CyDENT vytvořen pomocí „přístupu založeného na proteinech“, který se spoléhá na proteinový signál, jenž přenáší editor dovnitř, čímž odpadá požadavek na vodicí RNA.

Zhao dále vysvětlil, že systémy založené na CRISPR jsou pro svou funkci závislé na vodicí RNA, což nemusí být problém při úpravě DNA v jádře buňky, ale stává se jím při úpravě DNA v chloroplastu rostliny nebo v lidské mitochondrii. Vodicí RNA je část RNA navržená vědci pro použití Cas9 k editaci genů.

Zhao řekl SCMP, že ačkoli je třeba provést další výzkum, aby byla zajištěna bezpečnost a účinnost nového přístupu v lidských terapiích, přístroj již prokázal velký příslib pro studium dříve neupravitelné DNA.

Tým má nyní ambiciózní plány „začít zkoumat“, čeho může dosáhnout v rostlinných chloroplastech. Pokud se výzkumníkům skutečně podařilo vytvořit dokonalejší formu editace genů, pak má tento přístup potenciál způsobit revoluci v medicíně, zemědělství a biotechnologiích.

Stejně jako u všech věcí, které mění geny, je však nutná velká opatrnost a dohled. Problémy a obavy týkající se nové techniky je třeba nejprve řešit důkladným výzkumem, etickými pokyny a odpovědnou regulací.

Zdroj: interestingengineering.com