Úřad pro kontrolu kvality potravin a léčiv USA (FDA) poprvé schválil genetickou modifikaci buněk krve člověka pro boj s leukémií. Riziková metoda zvaná CAR-T terapie je založena na vytvoření hybridních bílkovin, které zlepšují schopnost lymfocytů rozpoznávat nádory, uvádí Gizmodo. CAR je chimerní antigenní receptor, který se skládá ze dvou bílkovinných fragmentů. Gen, který kóduje CAR, se dává do imunitních buněk, které jsou odděleny z lidského organismu, po čemž získávají T-lymfocyty schopnost rozpoznávat rakovinové nádory a ničit je.
Pro terapii používaný preparát Kymriah, který obsahuje modifikované buňky pacienta, je vyroben farmaceutickou společností Novartis. V klinických testováních bezpečnosti Kymriahu se zúčastnilo 63 lidí, přitom většina z nich netrpěla rakovinou.
CAR-T terapie může vyvolat vážné vedlejší účinky. Testování jiného preparátu na základě hybridních bílkovin vytvořeného společností Juno Therapeutics bylo zrušeno kvůli smrti pacienta.
Léčení může vést k syndromu osvobození cytokinů — bílkovin vyčleňovaných T-buňkami. Mimo jiné došlo při testování Kymriahu u některých pacientů k recidivě.
Zdroj: snews.com